乐城RWD进口注册指南落地：创新医械进中国，可以不做本土临床试验了？

监管解读 · 进口注册

乐城RWD指南的核心框架：四个场景、三个等级

先搞清楚前提

这份指南适用的是"特许药械"——已经在境外上市、在中国有重大临床需求、通过乐城先行区特许进口使用的产品。而且，这条路不是企业自己想走就能走，必须和国家药监局药审中心或器审中心提前沟通达成一致。

换句话说，乐城RWD不是一条绕开审评的捷径，而是一条经过监管层认可、有明确规则可循的加速通道。

四个可用场景

① 补充传统临床试验证据

样本量不够，或需要补充人种差异数据，可以用乐城真实世界数据来补。需要和同类器械做差异化评价时，RWD可提供实际使用场景下的比较数据。

② 支持罕见病产品快速上市

罕见病患者基数小，传统随机对照试验几乎做不了。RWD可充当外部对照、帮助构建临床评价目标值，或在附条件批准后确认长期有效性。很多罕见病器械在中国注册的最大障碍就是"凑不够受试者"，这个场景意义很大。

③ 高风险产品的远期安全性评估

特别是市场上第一次出现的高风险植入物，上市后的长期表现没有人知道。RWD可持续跟踪实际使用数据，既支持注册申报，也帮助监管层判断风险。

④ 支持已上市产品的说明书变更

新增适应症、修改剂量、增加适用人群——这些变更按传统路径往往需要重新启动临床试验。RWD可以在一定程度上替代这些试验。

三级采信框架

海南药监局把境外临床试验数据的采信价值分成了三个等级：

⚠️ 重点提示：亚裔人群亚组分析（治疗效应值、置信区间、交互作用P值）是评估核心指标。如果境外临床试验里没有纳入足够亚裔受试者，数据采信等级大概率会被降一级。

数据管理要求：三条红线

数据构成：乐城RWD由三部分构成——患者就诊前的院内数据、在乐城先行区使用期间的数据、使用后随访数据。这条链路的完整性很重要，断了一环，证据链就弱了。

数据质量自评估：申报时须提交自评估报告，从研究相关性与适用性、数据可靠性与完整性、证据强度、透明度与可重复性四个维度展开。

数据跨境传输红线：指南明确写了：乐城先行区RWD原则上不允许跨境传输。特殊情况须严格遵守中国数据出境安全评估规定，并获得受试者明确授权。

以前习惯把全球数据统一传回总部处理的跨国企业，现在得在中国境内建立完整的数据管理体系。

企业的操作路径：三步走

1 尽早启动沟通

指南设计了三个沟通节点：方案专题会议（研究方案完成后）、咨询会议（研究过程中遇到复杂问题时）、注册申报前会议（研究完成后）。别等到申报前才去找监管沟通，方案设计阶段就坐下来谈，远比事后补救高效。

2 境外试验阶段就布局亚裔数据

如果正在规划境外临床试验，建议：亚裔受试者比例不低于20%-30%；预先设定亚裔亚组分析计划，写入统计计划书；收集治疗效应值、置信区间、交互作用P值。这些数据走乐城RWD路径时会成为关键支撑。

3 在中国境内建立完整数据链

从患者就诊前的基线数据，到乐城使用中的过程数据，到使用后的随访数据，全程可追溯。建议采用CDISC等国际通用数据标准，能显著提升数据被采信的可能性。

乐城路径不是万能药

说几个现实问题：

🔹 适用产品范围有限。只有在境外已上市、在中国有重大临床需求、通过乐城特许进口使用的产品才适用。

🔹 沟通成本不低。与国家药监局和海南药监局的多次沟通，需要专业的注册团队和充足准备。

🔹 数据质量要求严格。RWD不是"随便收集一些病历数据就能用"。数据质量不达标，采信等级会被降为"低"，等于白做。

🔹 时间窗口仍在摸索。这是试行指南，从发布到形成成熟的审批实践，中间还需要案例积累。第一批走通这条路的企业，既是开拓者，也在承担不确定性。

谁最适合走这条路？

根据指南的设计逻辑，以下几类产品最容易从乐城RWD路径中受益：

• 在境外已获批但尚未进入中国的创新医疗器械，特别是高风险植入物
• 目标适应症在中国属于罕见病或患者基数极小的产品
• 境外临床试验中已包含亚裔人群数据的产品
• 有意愿在中国建立长期数据管理体系、愿意做长期投入的企业

如果你的产品符合这些条件，乐城RWD路径值得认真评估。不符合也没关系，至少要关注这个方向的发展——它代表着中国监管层对真实世界证据接受度在持续提升。对整个行业来说，这是一个积极的信号。

本文基于海南省药监局2026年4月30日发布的《临床真实世界数据用于支持进口药品注册申报工作指南（试行）》撰写，仅代表作者专业观点，不构成注册申报建议。具体操作请结合产品实际情况咨询专业注册顾问。